30岁全球青年领袖科学家:借助基因编辑攻克器官移植难题

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OFweek医疗网讯 3月16日,世界经济论坛(World Economic Forum)评出了2017年度“全球青年领袖”榜单,年仅30岁的杨璐菡博士成功入选。她与导师共同创立的生物技术公司eGenesis也宣布获得了3800万美元的融资,并有望利用CRISPR-Cas9基因编辑技术,攻克人类器官移植的一大难题,这两大喜讯,让杨璐菡成为全球热议的焦点。

杨璐菡2008年本科毕业于北京大学,后前往哈佛大学获得硕博学位,师从 “基因编辑大牛”美国科学院与工程学院双料院士George Church教授,致力研究CRISPR-Cas9基因编辑系统。2014年,她和George Church教授一起创立了eGenesis的生物技术公司,致力于推动异种器官移植临床应用,因第一个利用CRISPR-Cas9技术修改细胞基因组和领导eGenesis,杨璐菡曾被福布斯杂志评为2014年30岁以下30个科学医疗领域领军人物之一。

30岁全球青年领袖科学家:借助基因编辑攻克器官移植难题

2015年10月,美国哈佛大学和生物技术公司eGenesis宣布已经利用一种新的基因编辑技术,在猪肾脏上皮细胞中整合入了CRISPR-Cas9系统,它能不断产生Cas9蛋白,并破坏基因组内的所有内源性逆转录病毒基因,敲除了猪基因组中可能有害的病毒基因。据统计,单基因组内得到编辑的位点多达62处。在后续的实验中,研究人员发现这一处理能预防所有病毒拷贝的复制,从而防止病毒对人类细胞的感染。

作为带头人的的杨璐菡表示,这个工作扫除了10多年前发现猪内源性逆转录病毒后在这个领域的最大的安全障碍,也重新燃起了大家对异种器官移植的信心,为全世界亟需器官移植的上百万病人带来希望。

利用本轮融资,杨璐菡团队计划使用强大的基因组编辑平台,打造一套能安全有效进行异种移植的方案,造福有需要的患者,尽快让医学界了解到异种移植的可行性。

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